生长发育是一个延续而不等速的过程。生长激素没有所谓的疗程，要根据患儿的适应症、身高较正常标准的差距、骨龄的情况、家庭经济状况等决定使用时间，一般情况下应至少治疗6个月到一年，以观察疗效。具体要听取主治医生的建议，遵医嘱进行治疗。
因每个家长的期望值不同，以及家庭经济水平所限制，治疗的疗程也会有所不同。但是随着年龄越大，治疗花费会因体重的变化而增加。目前国际上，对于成人生长激素缺乏的替代治疗已经开始，所以说儿童期替代治疗的目标是改善终身高，严格讲生长激素的替代对于生长激素缺乏的个体应该是终生的治疗，只是剂量随着年龄不同会有变化。
临床对生长激素有效性的判定是，治疗后年生长速率比治疗前增加2厘米/年以上。生长激素可以进行试用3个月，如复诊后效果不佳，需要同主治医生一同分析影响疗效的因素。
需要提示各位家长的是：请不要进入这样一个误区，即“应用生长激素治疗孩子就会快速长高”，其实这样的想法不现实，也不符合自然科学规律。首先，从儿童生长发育角度讲，身高的增长是相对缓慢的过程，不可能用药后就达到“立杆见影”的效果。其次，关于临床生长激素治疗矮身材儿童有效性判定标准是：将患儿年生长速率较治疗前增加2厘米以上即为有效。
生长激素疗效影响的因素，与诊断、生长激素激发试验生长激素峰值、第1年身高增长率、开始治疗年龄、骨龄、开始治疗时身高/开始发育时身高、父母身高SDS（靶身高）、IGF-I水平、生长激素剂量、治疗持续时间、药品保存、注射操作方法、生活习惯（包括饮食、运动、睡眠）等多种因素有关。生长激素疗效不佳时，还需考虑：生长激素剂量不足、治疗依从性差、生长激素粉剂产生抗体、甲状腺功能低下、合用大剂量糖皮质激素、骨骺闭合或接近闭合、测量不准确、存在全身慢性疾病等因素。
孩子几岁开始使用生长激素治疗效果？
身材矮小在临床上强调“早发现、早诊断、早治疗”，孩子的年龄越小，骨骺的软骨层增生及分化越活跃，孩子生长的空间及潜力越大，对治疗的反应越敏感；另一方面，矮小儿童的治疗费用跟体重成正比，孩子的体重越重用药剂量就越大，治疗费用就越高。
国内矮小儿童接受治疗一般比较晚，70%的年龄段在10-13岁，而国外矮小患儿的治疗一般在6岁开始。
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