骨髓增生异常综合征（MDS）是一类起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，临床表现为贫血、出血、发热，可进展为急性白血病，治疗效果差，缺乏有效的标准治疗方案。我科对于低中危组的骨髓增生异常综合征，采用大剂量重组人促红细胞生成素联合粒细胞集落刺激因子、雄激素、反应停等治疗，取得了一定的效果。
患者诊断：骨髓细胞形态学、骨髓活检、染色体核型分析、MDS-FISH全套，以及血常规、生化等常规检查。根据患者的血象、骨髓细胞形态学、遗传学采用IPSS积分系统进行危险分组。
MDS分型
FAB分型骨髓Blast％外周血Blast％其他
RA 5 1
RARS 5 1 骨髓环形铁粒幼细胞15
RAEB 5-20 5 span=
RAEB-t 21-30 5
CMML 5-20 5 外周血单核细胞1000/ul
WHO分型骨髓Blast％外周血其他
RCUD(RA,RN,RT) 5, 单系病态 一到两系减少
RARS 5 贫血 骨髓环形铁粒幼细胞15
RCMD 5, span=两系以上病态 血细胞减少
RAEB-1 5-9 blast 2-4 无Auer小体
RAEB-2 10-19 blast 5-19 可有Auer小体
5q- 5, span=仅红系病态 贫血, plt可升高
MDS-U 5, 遗传学异常 血细胞减少
MDS的IPSS分组
分 值
预后参数 0 0.5 1.0 1.5 2.0
骨髓原始细胞（％） 5 5-10 ----- 11-20 21-30
染色体核型 良好 中等 不良
血细胞减少 0-1系 2-3系
IPSS 危险度分组（IPSS人群）
低危 （33）
中危-1 （38）
中危-2 （22）
高危 （7）
低危组MDS的治疗目标：
1、减少因贫血、白细胞少、血小板少引起的并发症。
2、提高患者的生存质量。
3、延缓或防止白血病转化。
治疗方案：
1、重组人促红细胞生成素 6-8万单位/次，皮下注射，每周一次。
2、必要时联合粒细胞集落刺激因子、反应停或来那度胺、雄激素等。
3、间断输血支持治疗。
经过临床对接受治疗患者的观察，总结该治疗方案的优点如下：
1、患者依从性好，每周来门诊随访一次，进行皮下注射，不需要像以前一样每天注射或隔天注射。而且采用每周一次大剂量注射可以提高血药峰浓度，取得更好的疗效。
2、未观察到患者不耐受的情况，所有患者均表示无特殊不适。
3、部分已完成2月左右疗程治疗的患者取得了一定疗效，输血间隔延长。
4、该方案参考国外多个知名杂志的文献，以及国内MDS诊疗指南，安全性好。