第1个回答 2021-08-13
生长激素是治疗儿童矮身材非常重要的药物,也是FDA和SFDA批准的治疗矮身材唯一的一种药物。罗小平教授介绍,最近发表在《欧洲内分泌杂志》上的学会立场性文件,显示生长激素的使用不会增加患者的死亡率,跟儿童时期肿瘤的发生,新发肿瘤的发生以及对治疗以后肿瘤的复发都没有直接影响,而且不会对糖脂代谢产生明显影响。
生长激素的使用是长期的过程,目前使用的短效生长激素是要每天注射的,长期的坚持对患儿和家长的依从性还是非常大的考验,因此对生长激素的长效化成为国际国内都非常关注的热点研究方向。国内的长效产品已经在2014年上市,并且在国际上已经进行了最大样本量上市后的研究。2014年上市以后,从二期临床研究结果,发表在欧洲内分泌杂志上,显示出跟短效生长激素比较,它的安全性、有效性都是相当的,三期临床也研究出它的这些应答改善是更好的,安全性也没有出现以前未知的生长激素的不想事件。
“通过上市以后开展的四期临床研究,有接近三千例临床研究观察结果,治疗时间长达三年。我们观察出来生长效长激素在治疗过程中能取得很好的生长改进作用,在治疗三年以后生长速率还能达到每年8.5公分,这是非常好的研究结果。”罗小平补充,对它的安全性我们也获得了很有保障的循证医学的证据,而且显示出非常低的免疫炎行,它的抗体产生非常低,这也是国际上最大样本量长效生长激素上市研究后的数据。”
第2个回答 2021-07-12
生长激素是美国食品药品监督管理局(FDA)和中国食品药品监督管理局(CFDA) 批准治疗矮身材的唯一有效的药品。1985 年基因重组人生长激素(rhGH) 问世发展 至今,人工合成的基因重组人生长激素与人脑垂体产生的生长激素的化学结构完全 一样,生理、药理作用也保持一致,可明显促进矮小孩子的身高增长,并改善其全 身各器官组织的生长发育。在医生的指导下使用也不会产生像糖皮质激素和性激素 那样的副作用,家长们大可放心。 目前美国 FDA 批准的基因重组人生长激素(rhGH)适应症有: 1985 儿童生长激素缺乏症(GHD) 1993 慢性肾功能不全肾移植前 1996 HIV 感染相关性衰竭综合征 1996 Turner 综合征身材矮小 1997 成人 GHD 替代治疗 2000 Prader-Willi 综合征 2001 小于胎龄儿(SGA) 2003 特发性矮身材(ISS) 2003 短肠综合征 2006 SHOX 基因缺少但不伴 GHD 患儿