国内2023年度基因疗法舞台熠熠生辉，AAV技术作为基因治疗领域的璀璨明星，引领着无数临床试验的前沿。今年，中国CDE（中国药品审评中心）批准了多项AAV基因疗法IND（临床试验新药申请），展示了这一领域的蓬勃发展和临床潜力。
首当其冲的是合肥星眸XMVA09，针对顽固性wAMD，创新设计的AAV疗法于12月6日获受理，专为VEGF不敏感的患者量身打造，安全高效，预示着眼科治疗的新突破。
紧随其后的是北京中因ZVS203e，凭借基因编辑技术，ZVS203e瞄准视网膜色素变性，特别是RHO基因变异，致力于为患者带来光明的希望。
四川至善唯新ZS805在11月11日递交IND申请，针对罕见的法布雷病，自主研发的AAV疗法旨在肝脏特异性表达α-半乳糖苷酶A，以治疗这一罕见的遗传性疾病。
凌意LY-M001于10月26日走进展程，针对戈谢病患者，其疗法通过稳定表达改良型葡糖脑苷脂酶，为疾病的治疗增添了一丝希望。
方拓生物的FT-002虽未详述细节，但凭借其IND申请，预示着在基因治疗领域的新篇章。
这些疗法如同璀璨的繁星，照亮了基因治疗的天空，每个项目都展示了AAV在遗传病和眼科疾病治疗中的独特贡献。从RPGR基因变异的治疗到视网膜病变的抑制，再到罕见病的精准靶向，AAV基因疗法正以其卓越的特性和潜力，引领中国医药行业迈入新的发展阶段。
值得一提的是，上海天泽云泰的VGM-R02b和辉大生物的HG004，分别针对戊二酸血症I型和RPE65基因突变，预示着针对罕见代谢疾病和遗传性眼疾的疗法正在加速推进。杭州嘉因生物的EXG102-031则聚焦于视网膜疾病的长期治疗，为患者带来持久的希望。
总的来说，2023年AAV基因疗法的临床进展，不仅展示了中国科研力量的崛起，也预示着基因治疗领域将有更多创新突破，为全球患者带来更为精准和有效的治疗选择。