慢性髓细胞白血病治疗应着重于慢性期早期，避免疾病转化，力争细胞遗传学和分子生物学水平的缓解，一旦进入加速期或急变期则预后很差。
（1）细胞淤滞症紧急处理。需并用羟基脲和别嘌醇。
（2）化学治疗。化疗虽可使大多数慢性髓细胞白血病患者血象及异常体征得到控制，但中位生存期（40 个月左右）并未延长，化疗时宜保持每日尿量在2500ml 以上和尿液碱化，加用别嘌醇100mg，每6 小时一次，防止高尿酸血症肾病。至白细胞数正常后停药。
①羟基脲（HU）。为细胞周期特异性抑制DNA 合成的药物，起效快，但持续时间短。用药后两三天白细胞即下降，停药后又很快回升，降低肿瘤负荷效果好。常用剂量为每日3g，分2 次口服，待白细胞减至20×109/L 左右时，剂量减半，降至10×109/L 时，改为小剂量（每日0.5 ～ 1g）维持治疗。需经常检查血象，以便调节药物剂量。副作用少，耐受性好，与烷化剂无交叉耐药性。对患者以后接受造血干细胞移植也无不良影响。为当前首选化疗药物。
②白消安（BU）。一种烷化剂，作用于早期祖细胞，起效慢且后作用长，剂量不易掌握。初始每日4 ～ 6mg，口服，白细胞降至20×109/L 停药，待稳定后改每日0.5 ～ 2mg，甚至更低，保持白细胞在（7 ～ 10）×109/L。用药过量常致严重骨髓抑制，且恢复较慢。
敏感者即使小剂量也可出现骨髓抑制，应提高警惕。白消安长期用药可出现皮肤色素沉着、精液缺乏及停经、肺纤维化等，现已较少使用。
③其他药物。如Ara-C、高三尖杉酯碱、靛玉红、甲异靛、二溴卫茅醇、6-MP、沙可来新、6TG、环磷酰胺、砷剂及其他联合化疗亦有效，但多在上述药物无效时才考虑使用。
（3）干扰素-α（IFN-α）。剂量为每日300 万～ 500 万U/m2 皮下或肌内注射，每周3 ～ 7 次，持续用数月至数年不等。IFN-α 起效较慢，对白细胞显著增多者，宜在第1 ～ 2 周并用羟基脲或小剂量Ara-α。50% ～ 70% 患者能获CHR；10% ～ 26% 患者可获主要细胞遗传学缓解。常见毒副反应为流感样症状：畏寒、发热、疲劳、头痛、厌食、恶心、肌肉及骨骼疼痛。并用对乙酰氨基酚、苯海拉明等可减轻副反应，但部分患者常需减量，约25% 的患者因无法耐受而停药。与Ara-C 联合使用可提高有效率，其完全血液学缓解、主要细胞遗传学缓解和完全细胞遗传学缓解分别为67%、27% 和7%。
聚乙二醇化（PEG）干扰素，每周用药一次，可以减轻IFN-α 的不良反应。
与HU 和BU 相比，IFN-α 可以使慢性髓细胞白血病获得主要细胞遗传学缓解和完全细胞遗传学缓解，而完全细胞遗传学缓解和主要细胞遗传学缓解者生存期延长。但IFN-α 治疗者几乎均存在分子水平残留白血病，很少能获完全分子生物学缓解。
（4）甲磺酸伊马替尼（IM）。为2- 苯胺嘧啶衍生物，能特异性阻断ATP 在Abl 激酶上的结合位置，使酪氨酸残基不能磷酸化，从而抑制BCR-ABL 阳性细胞的增殖。甲磺酸伊马替尼也能抑制另外两种酪氨酸激酶：C-KIT 和PDGF-R（血小板衍生的生长因子受体）的活性。治疗剂量：CP、AP 和BP/BC 分别为每日400mg、600mg 和600 ～ 800mg。常见的非血液学不良反应包括：水肿、肌肉痉挛、腹泻、恶心、肌肉骨骼痛、皮疹、腹痛、疲劳、关节痛和头痛等，但一般症状较轻微。血象下降较常见，可出现粒细胞、血小板减少和贫血，可并用造血生长因子，严重者需减量或暂时停药。初治慢性髓细胞白血病慢性期，甲磺酸伊马替尼治疗1 年后完全血液学缓解、主要细胞遗传学缓解和完全细胞遗传学缓解分别为96%、85% 和69%，随治疗时间延长疗效提高，5 年完全细胞遗传学缓解 87%，总生存率达90%；甲磺酸伊马替尼与IFN-α ＋ Ara-C治疗慢性髓细胞白血病慢性期的前瞻性随机对照研究发现，甲磺酸伊马替尼组5 年总体生存率为89%，优于IFN-α ＋ Ara-C 组的68% ～ 70%。甲磺酸伊马替尼可使7% 的慢性髓细胞白血病慢性期患者达完全分子生物学缓解。据推算即使完全分子生物学缓解时，白血病细胞数仍可达106，若无充分理由，甲磺酸伊马替尼不能停用。
使用甲磺酸伊马替尼的患者约10% ～ 15% 出现疾病进展，甲磺酸伊马替尼耐药与基因点突变、BCR-ABL 基因扩增和表达增加、P糖蛋白过度表达有关。疗效欠佳和进展的患者在甲磺酸伊马替尼加量至每日600mg 或800mg，部分也能获益，也可用新的酪氨酸激酶抑制剂，如达沙替尼等或行异基因造血干细胞移植治疗。
（5）异基因造血干细胞移植（Allo-SCT）。这是目前认为根治慢性髓细胞白血病的标准治疗。骨髓移植应在慢性髓细胞白血病慢性期待血象及体征控制后尽早进行。欧洲血液和骨髓移植组（EBMTG）根据5 个移植前变量提出了风险评估积分系统，以提示移植相关死亡风险和治愈可能。对≤ 2 分者，因移植相关死亡率≤ 31%，Allo-SCT 可作为一线治疗。对≥ 3 分者，可先行甲磺酸伊马替尼治疗，进行BCR-ABL，融合基因和染色体动态观察，治疗无效时再行Allo-SCT，也可考虑非清髓性造血干细胞移植（NST）和降低预处理强度造血干细胞移植（RIC）。常规移植患者年龄以45岁以下为宜。人类白细胞抗原（HLA）相合同胞间移植后患者3 ～ 5年无病存活率为60% ～ 80%。对脾脏肿大显著者，移植前先切除脾脏或脾区照射可能会避免造血恢复延迟。采用无血缘关系志愿者（包括脐血）的移植明显扩大了Allo-SCT 的应用，长期无病生存率约35% ～ 57%。此类移植较HLA 相合同胞间移植风险大，主要原因为移植物抗宿主病和相关感染。若对年龄<35 岁患者，采用高分辨率HLA 配型相合的供者，在诊断后一年内进行移植，其移植相关死亡率降低，长期无病生存接近HLA 相合同胞间移植。NST 和RIC 用于年龄较大或有并发症不适合常规移植者。据EBMTG 报道，0 ～ 2 分者3 年总生存率为70%，3 ～ 4 分者为50%，≥ 5 分者为30%。对于高危患者，也可采用HLA 不全相合的Allo-SCT。若联用甲磺酸伊马替尼，自体移植也可尝试。
HLA 相合同胞间移植后复发率约20% ～ 25%，而无关供体移植较之为低。移植后复发的主要治疗方法：立即停用免疫抑制剂；药物治疗；供者淋巴细胞输注，缓解率65% ～ 75%，并发症为移植物抗宿主病和骨髓抑制；NST 或二次移植。
甲磺酸伊马替尼不增加移植相关发病率和死亡率，对Allo-SCT后复发患者仍然有效，有研究提示甲磺酸伊马替尼与供者淋巴细胞输注有协同作用。
（6）慢性髓细胞白血病晚期的治疗。晚期患者对药物耐受性差，缓解率低且缓解期很短。
加速期治疗：
① Allo-SCT。人类白细胞抗原相合同胞间移植和非亲缘间或单倍型移植的无病生存分别为30% ～ 40% 和15% ～ 35%。
②甲磺酸伊马替尼。完全血液学缓解、主要细胞遗传学缓解和完全细胞遗传学缓解分别为34%、11% ～ 25% 和11% ～ 19%。
③其他。干扰素联合化疗药物或使用联合化疗方案等。
急变期治疗：
①化疗。髓系急变可采用急性非淋巴细胞白血病方案化疗；急淋变可按急性淋巴细胞白血病方案治疗。
②甲磺酸伊马替尼。完全血液学缓解、主要细胞遗传学缓解和完全细胞遗传学缓解分别为8%、3% ～ 8% 和0 ～ 2%，且疗效维持短暂。
③ Allo-SCT。复发率高达60%，长期无病生存仅15% ～ 20%。
对于重回慢性期后做移植者，其效果同加速期。